Une nouvelle thérapie génique contre des cancers agressifs entre sur le marché
L’agence américaine des produits alimentaires et des médicaments a approuvé mercredi la deuxième thérapie génique dans le monde.
Cette nouvelle classe de traitement consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d’un malade pour qu’il puisse combattre les cellules cancéreuses.
Le Yescarta a été initialement développé par les Instituts nationaux américains de la santé et le brevet avait été acquis par la firme Kite Pharma. Celle-ci a été rachetée récemment par le groupe Gilead pour 11,9 milliards de dollars. Quelque 3 500 personnes par an pourraient répondre à ce critère aux États-Unis, selon Gilead.
Modifier génétiquement en laboratoire
La Food and Drug Administration avait autorisé la première thérapie anticancéreuse génique en août, le Kymriah, des laboratoires Novartis, pour traiter une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes.
Cette immunothérapie consiste à prélever des cellules immunitaires du patient pour les modifier génétiquement en laboratoire et les cultiver avant de les réinjecter dans une seule dose. Ce traitement personnalisé coûtera 373 000 dollars, soit moins cher que le Kymriah, facturé 475 000 dollars. Mais Novartis avait indiqué en août qu’il ne ferait pas payer les patients qui ne répondent pas au traitement le premier mois.
« Aujourd’hui marque une nouvelle étape dans le développement d’un paradigme scientifique entièrement nouveau pour le traitement de maladies graves », souligne dans un communiqué le directeur de la FDA, le docteur Scott Gottlieb. « En l’espace seulement de quelques décennies, la thérapie génique est passée d’un concept prometteur à une vraie réponse pour traiter des maladies mortelles et des formes incurables de cancers », ajoute-t-il.
Mais les effets secondaires de ces thérapies géniques peuvent être sévères, voire mortels. Pour le Yescarta, la FDA cite une forte fièvre, une chute de la tension artérielle, une congestion des poumons et des problèmes neurologiques.
Le traitement des tumeurs solides
L’étude clinique dont les résultats ont conduit la FDA à approuver le Yescarta a porté sur 111 patients dans 22 hôpitaux, dont 101 ont été traités avec cette thérapie génique. Initialement, 54 % de ce groupe ont eu une rémission complète et 28 %, partielle. Six mois après le traitement, 80 % des 101 malades traités étaient encore en vie.
Après une période médiane de suivi de 8,7 mois, 39 % du groupe restaient sans signe de cancer, une proportion nettement plus grande qu’avec des traitements anticancéreux conventionnels comme la chimiothérapie. Novartis prévoit de demander à la FDA le feu vert pour traiter des patients avec le Kymriah atteints d’autres formes de cancer du sang comme des leucémies.
Le groupe biopharmaceutique espère également développer des thérapies géniques pour traiter des tumeurs solides comme les cancers du poumon, de la prostate, du côlon et du sein, qui ensemble sont responsables de 90 % de tous les décès par cancer.